摘要：酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI）的使用已使慢性髓细胞白血病（chronic myelogenous leukemia，CML） 患者的预后得到了彻底改善。CML已经被定义为 “可治愈”疾病。对于患者的疾病预期，已不仅是延长生命，而是追求更高的生存质量，甚至是无需治疗下缓解。然而，随着强效TKI的研发并应用于临床，医生面临的问题也越来越多：如何为患者选择合适的一线治疗方案？如何应用现有的治疗疗效评价标准进行药物转换？在让患者受益最大化的同时，如何评估药物的不良反应以及对患者生活质量的影响？随着仿制药的问世，它为患者减轻了经济负担，但其有效性与安全性如何？停药能否让患者受益，复发的风险如何控制在最低水平？面对这一“可治愈”疾病，规范化的诊疗与疗效评估如何实践？……针对以上目前CML治疗的热点问题，本刊特邀北京大学人民医院江倩 教授对上述热点问题一一进行深入剖析。